Wie kann ich das teuerste Medikament der Welt, das auf den Markt kommt, umgehen und geheilt werden?

Ich habe eine ALS-ähnliche Krankheit namens SMA Typ III. Es ist eine fortschreitende neurodegenerative Krankheit, und bis vor kurzem gab es keine Heilung. Ich habe vierzig Jahre lang auf eine Heilung gewartet. Dank der technologischen Fortschritte in der Medizin entwickelte ein Pharmaunternehmen in den USA ein Heilmittel, das auf der Antisense-Oligonukleotid-Technologie basiert. Sein Name ist Spinraza, es hat sich in der Behandlung als wirksam erwiesen, und die FDA hat es genehmigt, es ist jetzt im Handel, aber es ist das teuerste Medikament der Welt, etwa 75000$ pro Fläschchen, und ich habe gelesen, dass ich mindestens 8 intrathekale Injektionen brauche. Da es zu einem exorbitanten Preis erhältlich ist, muss ich mich nach alternativen Medikamenten umsehen.

Lassen Sie mich eine kurze Information über meine Krankheit geben:

Es betrifft motorische Neuronen im Rückenmark. Im Gegensatz zur ALS ist die obere motorische Region im Gehirn nicht betroffen. Und anders als bei der ALS ist die Ursache der Krankheit bekannt. Ich begann die Symptome zu spüren, als ich drei Jahre alt war. Ich hatte einen schwachen Muskeltonus, es entwickelten sich Schwäche und Atrophie, so dass ich die willkürlichen Muskeln nicht effektiv einsetzen kann, ich musste mich sehr anstrengen, um im Frühstadium der Krankheit einfache Bewegungen auszuführen.

Was mich zur Lähmung führte, rührt von der Deletion von Codons des SMN1-Gens her, das sich im 5. Chromosom am 5q13-Lokus befindet. Glücklicherweise gibt es im gleichen Chromosom ein weiteres identisches Ersatzgen mit der Bezeichnung SMN2, aber es hat unglücklicherweise einen einzigen Nukleotidübergang von C zu T in der Exon-7-Region von SMN2, so dass es entweder zum Verlust eines SF2/ASF-abhängigen exonischen Spleiß-Enhancers oder zur Schaffung eines hnRNP A/B-abhängigen exonischen Spleiß-Schalldämpfers führt. Infolge dieser Mutation kann das SMN-Protein die “Endteile” namens exon 7 nicht einschließen, so daß es ein kurzlebiges, nicht voll funktionsfähiges Protein produziert, das für Motoneuronen unerläßlich ist.

Klinische Studien konzentrierten sich auf Spleißmodifikatoren, um Exon 7 während des prä-mRNA- und mRNA-Prozesses mit einzubeziehen. Die Versuche haben bewiesen, daß es durchführbar ist. Ein anderer Behandlungsansatz ist die Gentherapie.

Was schlagen Sie in meiner Situation vor?

EDIT: Ich habe die Frage entsprechend der Bitte des Moderators neu geordnet.