Ist eine Studie über eine Forschung auf dem Gebiet der Medizin?

Um auf dem aufzubauen, was JohnP sagte, haben wissenschaftliche Beweise eine Hierarchie der Zuverlässigkeit. Einige Arten von Papieren sind von Natur aus akademisch strenger und führen Sie wahrscheinlich zur Wahrheit.

Randomisierte kontrollierte Doppelblindstudien und Meta-Analysen stehen an der Spitze der Hierarchie. Diese Studien haben oft Tausende von Teilnehmern und sind so angelegt, dass sie statistisch signifikante Ergebnisse liefern. Diese Studien bilden das Rückgrat der evidenzbasierten Medizin.

Eine Fallstudie, die einen Befund oder Zustand bei einem Patienten untersucht, steht am unteren Ende der Hierarchie. Es ist unmöglich, aus dieser Art von Arbeit echte evidenzbasierte Schlussfolgerungen zu ziehen, da sie im Wesentlichen sagt: “Das haben wir gesehen, das haben wir getan, das ist passiert”.

Fallstudien sollten jedoch nicht als nutzlos abgetan werden. Es gibt zwei Hauptmöglichkeiten, wie diese Art von Studien hilfreich sein können.

• Wenn Sie einen Patienten mit einer extrem seltenen Erkrankung oder Symptomkonstellation behandeln, ist eine Fallstudie der beste Leitfaden, den Sie bekommen werden. Wenn jemand anderes etwas getan hat, das bei einem ähnlichen Patienten funktioniert hat, kann diese Behandlung auch bei Ihrem Patienten funktionieren. Bei vielen dieser seltenen Krankheiten wird es einfach nie genug Patienten geben, um eine randomisierte kontrollierte Studie durchzuführen.
• Wenn es ein neues Phänomen gibt, das noch nicht in der Literatur beschrieben wurde. 2 bemerkenswerte Beispiele sind HIV/AIDS und die viel neuere Vaping-Pneumonitis. Beide Erkrankungen wurden zuerst durch Fallberichte (oder Fallserien, was dasselbe ist, aber mit einer Handvoll von Patienten) identifiziert. Dies brachte dem Thema eine breitere Aufmerksamkeit, und als dies geschah, begannen viele andere ähnliche Berichte hereinzuströmen. Dies kann dazu führen, dass mehr akademisch rigorose Forschung in diese Richtung geht.

Referenzen: Erste Fallserie von Patienten mit Komplikationen von AIDS Erste Fallserie von Vaping-Pneumonitis

“Einser-Studien” sind auch als Fallstudien, N-of-1-Studien oder Fallberichte bekannt. Ich werde sie im Folgenden der Einfachheit halber als Fallberichte bezeichnen. Sie variieren in der Qualität, wie jede andere Art von Studien auch. Fallberichte haben ihren Platz in der biomedizinischen Forschung und können oft sehr wertvoll, viel zitiert und/oder anderweitig einflussreich sein. Doppelblinde, randomisierte, kontrollierte klinische Studien (RCTs), oder besser Meta-Analysen mehrerer solcher Studien, sind der aktuelle Goldstandard. Aber sie sind offensichtlich aus einer Vielzahl von Gründen nicht immer durchführbar.

Es gibt spezifische Richtlinien für das Schreiben von Fallberichten, zum Beispiel:

Riley D.S., et al (2017) J Clin Epidemiol. 89:218-235. doi: 10.1016/j.jclinepi.2017.04.026. CARE-Richtlinien für Fallberichte: Erläuterung und Ausarbeitung Dokument. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0895435617300379

Dieser obige Artikel listet auch eine Reihe von peer-reviewed Journalen auf, die explizit Fallberichte akzeptieren (Tabelle 1), wichtige historische Beispiele für Fallberichte (Abschnitt 1.1) und verschiedene Arten von Fallberichten mit spezifischen Beispielen (Abschnitt 2).

Typen von Fallberichten:

• Forschung, bei der die Anzahl der Patienten aus irgendeinem Grund begrenzt ist. Zum Beispiel Forschung, die den Beginn eines potentiellen Krankheitsausbruchs leitet, Forschung an einzigartig informativen Patienten, Berichte über seltene Arzneimittelnebenwirkungen, Wechselwirkungen zwischen Medikamenten und Lebensmitteln. Andere in diesem Thread haben auch die Behandlung seltener Krankheiten und neu auftretende Phänomene aufgeführt.

• Forschung, die hohe Kosten verursacht. Zum Beispiel Ganzgenom- oder Ganz-Exom-Sequenzierung, als diese Studien noch sehr teuer waren.

• Forschung, die aus irgendeinem Grund nicht in RCTs angewendet werden kann, wie z. B. Einschränkungen des Inputs, Behandlungsknappheit, ethische Erwägungen usw.

Spezifische Beispiele und Referenzen:

1. Chen H., et al (2014) Lancet. 383(9918):714-21. doi: 10.1016/S0140-6736(14)60111-2. Klinische und epidemiologische Charakteristika eines tödlichen Falles von Vogelgrippe A H10N8 Virusinfektion: eine deskriptive Studie. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0140673614601112

Wir berichten über die erste menschliche Infektion mit einem neuartigen reassortierten aviären Influenza A H10N8-Virus.

1. Byun M., et al. (2010) J Exp Med. 207(11):2307-12. doi: 10.1084/jem.20101597. Whole-Exome Sequencing-basierte Entdeckung eines STIM1-Mangels bei einem Kind mit tödlichem klassischem Kaposi-Sarkom. http://jem.rupress.org/content/207/11/2307.long

Whole-exome sequencing-based discovery of STIM1 deficiency in a child with fatal classic Kaposi sarcoma.

1. Garrett-Bakelman F.E., et al. (2019) Science. 364(6436). pii: eaau8650. doi: 10.1126/science.aau8650. The NASA Twins Study: Eine multidimensionale Analyse eines einjährigen menschlichen Raumflugs. https://science.sciencemag.org/content/364/6436/eaau8650.long

[…] signifikante Veränderungen in mehreren Datentypen wurden in Verbindung mit der Raumfahrtperiode beobachtet; die Mehrheit davon kehrte schließlich innerhalb des Zeitraums der Studie zum Zustand vor dem Flug zurück. Dazu gehörten Veränderungen der Telomerlänge, der Genregulation, die sowohl in epigenetischen als auch in transkriptionellen Daten gemessen wurde, der Zusammensetzung des Darmmikrobioms, des Körpergewichts, der Abmessungen der Halsschlagader, der subfovealen Aderhautdicke und der peripapillären Gesamtnetzhautdicke sowie der Serum-Metaboliten.

Spezifische Fragen zu “Einser-Studien”, N=1-Studien, Fallstudien oder Fallberichten:

Was hält der akademische medizinische Bereich von dieser Art von Arbeiten?

Es hängt vom Fachgebiet und der Qualität der spezifischen Studie ab und kann stark variieren zwischen respektiert, einflussreich, etc. und irrelevant, nicht einmal akzeptabel für die Veröffentlichung in einer hochwertigen Zeitschrift.

Kann eine solche Arbeit eine gute Arbeit sein?

Ja, wieder abhängig vom Fachgebiet und der Qualität der jeweiligen Studie.

Gilt eine solche Studie als “schlechtes Paper”, wenn man sie mit einer Studie vergleicht, in der z.B. viele Patienten die gleiche Behandlung erhalten haben und in der Variationen und Komplikationen diskutiert werden?

Alles andere ist gleich, offensichtlich wäre eine Fallstudie mit N=1 einer Studie mit mehreren unabhängigen Patienten unterlegen. In solchen Fällen hätten es N=1-Papiere schwer, durch das Peer-Review in hochqualitativen Zeitschriften zu kommen, weil die Gutachter wahrscheinlich die aktuellen Standards in diesem speziellen Bereich kennen, wie RCTs, epidemiologische oder Assoziationsstudien. Ich bezweifle, dass eine N=1-Studie über die Auswirkungen eines bekannten Statins auf den Cholesterinspiegel veröffentlicht werden würde, wenn bereits mehrere doppelblinde RCTs an um Größenordnungen mehr Patienten vorliegen.

Gehört diese Art von Papier einfach zum Stand der medizinischen Wissenschaft, dass alle Ergebnisse nützlich sind?

Im Zusammenhang mit dieser Frage kann man davon ausgehen, dass eine qualitativ hochwertige Fallstudie tatsächlich “cutting edge” ist, und es gibt einen Grund, warum N=1 die beste die man zu dieser Zeit bekommen konnte.

Der Unterschied besteht darin, dass Sie eine Fallstudie im Gegensatz zu einer wissenschaftlichen Forschungsstudie betrachten.

Der grundsätzliche Unterschied besteht darin, dass eine Fallstudie einen detaillierten Blick auf einen einzelnen Fall von etwas wirft, der möglicherweise nicht von anderen wiederholt werden kann, während eine wissenschaftliche Studie eine breitere Untersuchung einer Gruppe mit Ergebnissen und Experimenten ist, die von anderen wiederholt werden können.

Als Beispiel: Ihre zweite Studie ist ein spezifischer chirurgischer Eingriff bei einem Mann, der einen rezidivierenden Tumor an einer bestimmten Stelle mit malignem Pleuramesotheliom hatte. Dies ist nicht etwas, das wahrscheinlich immer wieder von anderen wiederholt werden kann, aber es ist dennoch eine Untersuchung wert, für den Fall, dass es wieder passiert. Also wird es als Fallstudie aufgeschrieben und als solche präsentiert.